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ME/CFS and related chronic complex diseases

Vi presentiamo Rahim Esfandyarpour, PhD, membro del Team dello SGTC

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In questo Mercoledì della Scienza della OMF  (#OMFScienceWednesday) vi presentiamo il membro del team dello Stanford Genome Technology Center Rahim Esfandyarpour, PhD. La ricerca sulla ME/CFS di Rahim, finanziata dalla OMF, si focalizza sullo sviluppo del nanoago come biomarcatore per la malattia.

Rahim Esfandyarpour, PhD, membro del Team dello SGTC

Ho ricevuto il mio PhD e la mia laurea specialistica in Ingegneria Elettrica alla Stanford University; al momento sono ricercatore associato in ingegneria allo Stanford Genome Technology Center (SGTC). Ho quasi un decennio di esperienza nello sviluppo di nuove piattaforme biomediche per una varietà di applicazioni di scienza della vita. 

La mia ricerca interdisciplinare  si focalizza sulla scienza translazionale che applica concetti di ingegneria innovativi per affrontare le sfide della scienza e medicina moderna con i tre principali obiettivi di prevenzione, diagnosi precoce e trattamenti efficaci per la patologie. Per esempio, una delle mie più recenti invenzioni è stata una piattaforma ‘laboratorio su un chip’ multi-funzionale che costa circa un penny e può essere costruita con una stampante a getto d’inchiostro. (Leggere PNAS qui: http://bit.ly/2BBsjAX e Stanford qui: https://stan.md/2MoKVJr).

Al momento sto gestendo un team multidisciplinare di scienziati e di ingegneri che lavorano a differenti progetti di ricerca che si focalizzano su tecnologie nuove, innovative, convenienti e precise (ad es. bio dispositivi portatili, indossabili e palmari) per avanzare la traslazione della ricerca biomedica verso diagnosi e trattamenti avanzati.  

Questo gruppo è parte di un team di sviluppo tecnologico con cui collaboro che include immunologi, genetisti, biologi, chimici, oncologi, bioinformatici, bioingegneri, ingegneri meccanici, e ingegneri elettrici. Una delle potenti e nuove tecnologie che ho sviluppato negli ultimi anni era focalizzata ad affrontare alcune delle maggiori sfide associate con i tradizionali metodi di individuazione di biomarcatori. Per esempio, molti sistemi di individuazione usano complessi metodi ottici che richiedono etichette fluorescenti, mentre i miei metodi usano individuazioni elettriche poco costose senza etichette costose.

Approfittando dei recenti grandi avanzamenti nella nanotecnologia, nella fabbricazione micro/nano, e nei microfluidi, ho sviluppato un nano dispositivo elettronico ultra-sensibile, ad alto-flusso (migliaia di sensori per centimetro quadro) basato sull’impedenza, chiamato biosensore nanoago, che è integrato con tecnologia di microfluidica e capace di fare la bio percezione in tempo reale e label-free basata sulla affinità di biomarcatori bersaglio.

È stato circa due anni fa che ho saputo di più sulla ME/CFS e della situazione di Whitney, e mi sono fatto attivamente coinvolgere nello studio e comprensione di questa complicata malattia. Ricordo perfettamente le discussioni che il Professor Davis e io abbiano avuto su come il mio dispositivo nanoago potrebbe essere un potenziale biomarcatore e uno strumento per lo screening-farmacologico per la ME/CFS. Secondo alcuni studi, la ME/CFS è una malattia che colpisce due milioni di persone negli Stati Uniti e milioni altri globalmente. Per quel che ne sappiamo, al momento non c’è nessun biomarcatore ben consolidato basato sul sangue per diagnosticare la ME/CFS o per effettuare dei test pre-clinici per possibili farmaci e terapie per i pazienti di ME/CFS. Come risultato, la diagnosi dei pazienti di ME/CFS è un processo lungo e costoso, che costituisce un impedimento fondamentale alla cura e ai trattamenti del paziente.

Da allora ho trascorso molti giorni e notti a condurre esperimenti con il nanoago e a studiare la malattia perché credo fortemente che ci sia sempre un modo per trovare una soluzione se ci provi intensamente a sufficienza. Con questo in mente e usando la nostra nuova tecnologia, ho trascorso mesi a ri-progettare e micro-fabbricare moltissimi nuovi sensori, e a caratterizzarli e calibrarli per questa specifica applicazione. Poi, per la prima volta, è stato sperimentalmente osservato che le cellule del sangue della ME/CFS quando sono sottoposte a stress iperosmotico dimostrano un caratteristico pattern di impedenza che è significativamente differente dai controlli sani. Le differenze nei pattern dell’impedenza fra il sangue della ME/CFS e sano in risposta allo stress iperosmotico suggerisce che la tecnologia può potenzialmente fornirci un indicatore unico per la ME/CFS. È molto incoraggiante che i risultati finora indichino che la tecnologia può potenzialmente creare una piattaforma diagnostica rapida e accurata per la ME/CFS fornendo allo stesso tempo anche un’idea sulla biologia di questa complessa patologia. Inoltre, usando questa tecnologia come strumento per lo screening farmacologico, diverse piccole molecole sono state testate per vedere se possono aiutare le cellule con ME/CFS a tornare a un comportamento da cellula sana. Questi promettenti risultati suggeriscono che la tecnologia può essere potenzialmente usata per selezionare rapidamente farmaci candidati e/o sostanze per la ME/CFS.

Ora, puntiamo a realizzare ulteriori esperimenti per capire gli esatti meccanismi che contribuiscono ai risultati e per testare la prestazione del dispositivo con altre malattie. Inoltre, stiamo lavorando per adattare la tecnologia a una piattaforma capace di test pre-clinici di farmaci candidati e terapie per i pazienti di ME/CFS, e puntiamo allo sviluppo di una  piattaforma portatile, palmare e facile da usare che possa essere utilizzata da ricercatori e clinici ad ogni livello di competenza.   

Inoltre, progettiamo di lavorare ad altre tecnologie per studiare la ME/CFS. Per esempio, la mia tecnologia di stampa appena sviluppata, un circuito nanoparticella sottile come la carta che costa circa un penny che si può fare con una stampante a getto di inchiostro, non solo può aumentare i flussi dei test ma anche far diminuire drammaticamente il loro costo e può fornirci un altro strumento diagnostico e di screening dei farmaci/sostanze per la ME/CFS potente e a basso costo. 

Ultimo ma non meno importante, sebbene ci sia ancora molto da fare, vorrei cogliere questa opportunità per dire che sapere della ME/CFS, avere testimonianza diretta della grandezza, del coraggio e della speranza delle persone colpite dalla malattia e dei loro familiari – inclusi Whitney, Ron e Janet – fornisce una ragione in più a me a al mio team per lavorare su questa malattia. Facciamo del nostro meglio per portare speranza e benessere a tutti perché ogni persona lo merita.

Grazie, Rahim, per il tuo lavoro scrupoloso e innovativo per aiutare milioni di pazienti di ME/CFS nel mondo.

Leggete questo pezzo sul nostro sito web: http://bit.ly/2MrLVMU

La OMF ringrazia Giada Da Ros per la traduzione.